:张锋与David Liu共同创立 基因疗法新锐今日启航

来源: 创鉴汇  2018-05-15 A- A+

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今日,业内传来重磅新闻:由知名华人学者张锋教授和David Liu教授等人共同创立的Beam Therapeutics正式启航,将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是,这家新锐也是首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司

Beam Therapeutics的共同创始人张锋教授(左)、David Liu教授(中)、以及J. Keith Joung教授(右) (图片来源:Beam Therapeutics官网)

华人学者强强联手带来突破性基因疗法

这家新锐的核心技术来自张锋教授与David Liu教授两人的科研突破,能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑。我们知道无论是DNA还是RNA,其关键遗传信息均由碱基的序列所构成。如果这些信息出现了偏差,就会导致细胞功能受损,引发疾病。

碱基错误会导致遗传疾病 (图片来源:Beam Therapeutics官网)

Beam Therapeutics指出,其单碱基编辑技术是CRISPR基因编辑工具的全新应用。这项技术有两个关键组成部分,其一是能特异性靶向基因组中任意位点的CRISPR酶。我们可以通过使用不同的酶,来靶向DNA或RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的CRISPR基因编辑技术不同,这种酶主要涉及对碱基的化学修饰,不会切开DNA或RNA,理论上安全性也更高。

这家新锐的核心技术(图片来源:Beam Therapeutics官网)

许多人指出,Beam Therapeutics的这项突破性技术有着极高的灵活性。首先,通过靶向DNA,它有望一次使用就永久地修正特定组织里的基因错误。而靶向RNA则能在短期内调整蛋白质的功能。也就是说,研究人员可以自主选择作用的时长;其次,其CRISPR酶和碱基修饰酶都已模块化,研究人员可以根据需求,对其进行自由组合。

正如这家新锐在官网上所言:“利用这项技术,我们能精准地修复一系列导致疾病的点突变,(在基因组里)写入有利于预防疾病的遗传变异,或是调节致病基因的表达。”如果这一技术能成功转化,将潜力无限。

近亿美元A轮融资助力成果转化

Beam Therapeutics也在今日宣布完成了高达8700万美元的A轮融资,在资本的助力下推动科研成果转化。本轮融资由知名风投机构F-Prime Capital Partners与ARCH Venture Partners共同领投。

“Beam的共同创立者将推进这一令人激动,而又有足够差异化的基因组编辑手段。” F-Prime Capital Partners的总裁兼管理合伙人Stephen Knight博士说道。

“有着下一代基因编辑技术世界级的管理团队、以及丰厚资源的Beam相当独特,不仅有望改变我们对疾病的治疗方式,还有望改变对疾病的预防手段。” ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同创始人Robert Nelsen先生说道。

Beam Therapeutics会是Robert Nelsen先生孕育的下一个独角兽吗?(图片来源:ARCH Venture Partners官网)

万事俱备之下,Beam将专注于四大领域的发展,它们分别是:

基因矫正:修正致病的突变,引入临床上有益的基因变异,或起到抑制作用的变异

基因调节:编辑基因的调控元件

基因沉默:引入终止密码子,从而关闭基因的翻译

基因重编码:通过编辑密码子,改变蛋白质的氨基酸序列

这家新锐的四大专注领域(图片来源:Beam Therapeutics官网)

2017年,我们见证了首款基因疗法的获批,也见证了首个人体内基因编辑临床试验的启动。2018年才过去了不满5个月,就又有一家突破性的基因疗法新锐来到我们面前。当人类开始修改自己的生命源代码,我们知道,一个崭新的时代已经到来了。

参考资料:

[1] Beam Therapeutics Founded by Gene Editing Pioneers to Create Precision Genetic Medicines with Base Editing

[2] Beam Therapeutics Launched to Develop Harvard Base Editing Technology toward Precision Genetic Medicines

[3] Beam Therapeutics官方网站

原标题:重磅!张锋与David Liu共同创立,基因疗法新锐今日启航

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