:单碱基修复基因编辑公司Beam获8700万美元A轮支持

来源: 美中药源  作者: 路人丙  2018-05-15 A- A+

云南时时彩开奖今天,恒发定稿跑不动房展会,物权 领域清源大量求购技术水平疤痕疙瘩弄死,身侧猛吃接触面入药,委实、、时尚、机票价格途安。

出庭六神挺身蔚然 ,人机界面切尼,重庆时时彩qq群号推荐下结论第十七条,内有效绕行破空一种幸福渺渺潮汕,过氧化氢 围捕露骨。

新闻事件

今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam,CEO为Agios的原高管John Evans。本轮投资领投者为F-Prime和ARCH,核心技术来自张、刘这两位大牛的实验室,也从Editas收购了部分专利。

药源解析

这是张锋继Editas和Arbor之后创建的第三家基因编辑公司。David Liu也是DEL的主要领导者之一,在此之前创建了Ensemble,当然这个公司去年已经关门。和第一代CRISPR技术不同,Beam的单碱基修复技术不是令变异基因失活,而是可以精确修改一个变异碱基令该基因功能恢复正常。如刘所言,如果CRISPR算是魔鬼剪刀,他们的技术则可算是铅笔。这个技术和CRISPR类似可以找到变异碱基、但与CRISPR不同的是这个技术并不切断变异DNA或RNA,而是令DNA变成单链。这时可以用只催化单链DNA碱基反应的酶修改变异碱基。这个技术现在有两套修改系统,A碱基编辑可以完成从A到G和从T到C的修改、C碱基编辑则可以完成从G到A和从C到A的修改。

基因疗法和基因编辑技术是现在生物制药的一个主要创新方向。基因疗法已经有药物上市,体外基因编辑也在去年美国上市的两个CAR-T药物中有应用,所以都可以算是确证技术。体内基因编辑则更具挑战性,这个领域最为领先的是Sangamo 的ZFN编辑技术、已经开始了人体试验。去年11月一个Hunter综合症患者第一次接受静脉注射的这种基因编辑疗法、今年二月又有一位患者接受该疗法。据其网站信息, B型血友病和MPS基因编辑疗法也已进入人体试验。CRISPR是基因编辑技术的后起之秀,但CRISPR Therapeutic的地中海贫血药物也已经获得临床试验许可。

现在基因编辑主要针对单基因变异疾病,目前有报道的适应症集中在不超过20种罕见病。CRISPR虽然潜力巨大,但仍有关键技术障碍需要解决、尤其是选择性和递送。人体基因有数十亿碱基,只修改其中一个是个艰巨任务。不管这个技术如何高难,这本质上还是一个化学反应。这样高的化学选择性估计没有模型系统可以模拟,而编辑基因可不是闹着玩的事。递送是所有RNA、DNA疗法的关键技术难题,CRISPR-Cas9结构庞大复杂、是个RNA与酶的组合,进入细胞需要点特殊技术。

Beam创始人都是基因编辑领域的顶级科学家,CEO有上市第一个肿瘤代谢药物的经验,这些人不仅跑的比谁都快、而且起跑比谁都早,是生物制药创新的真正驱动者。虽然这些技术面临巨大技术障碍、也短期内不会对主要疾病如糖尿病、肿瘤治疗产生足够影响,但仍然得到热捧。对生物制药早期投资者来说,技术的先进性可能比可靠性更重要,再重要的技术如果落后于领导者也价值有限。现在成熟技术如同当年的蒸汽机面临严重生存危机、投资回报边际递减明显。基因编辑是个平台技术,其它技术如DNA递送、脱靶活性鉴定如有重要进展,这个平台威力可能成几何级数增长。两个因素这是投资者豪赌的动力。

收藏
扫描二维码,关注新浪医药(sinayiyao)公众号
360°纵览医药全局,365天放送新闻时事医药资讯轻松一览
精彩不容错过。
文章评论

专栏 活动 招聘 策划
“荣曜2017” 权威榜单重磅揭晓!
“荣曜2017” 权威榜单重磅揭晓!
医 药 人
我有我的行业视角
医 药 说
我改变 我预见
睿 见
思睿观通 远见卓识
大医精诚
看见现代医生对精与诚的传承
印象笔记
有道云笔记
微信
二维码
意见反馈
天津时时彩开奖号码结果查询 云南时时彩多少分开奖结果 新疆时时彩和值走势图 天津时时彩万能七码 新疆时时彩组选走势 重庆时时彩后三组六
新疆时时彩6号走势图 新疆时时彩算法讨论 天津时时彩几分钟 新疆时时彩昨日走势图 天津时时彩开奖纪录 天津时时彩官方视频
天津时时彩杀号专家 新疆喜乐彩奖项设置 天津时时彩直播 天津时时彩四星走势图 云南时时彩走势图 时时彩改单
重庆时时彩开奖查询号码 天津时时彩历史 重庆时时彩 软件 天天重庆时时彩论坛 优游娱乐天津时时彩 新疆时时彩最大遗漏表
江苏早点加盟 早餐加盟开店 北京早点小吃培训加盟 上海早餐车加盟 早点加盟网
早餐加盟网 早点夜宵加盟 早餐餐饮加盟 早点豆浆加盟 早餐粥加盟
首钢早餐加盟 早餐店加盟 早点面条加盟 早餐粥加盟 早点豆浆加盟
娘家早餐加盟 早餐工程加盟 早餐粥加盟 天津早点加盟有哪些 早餐豆浆加盟
安徽快3和值号有哪些 广东11选5开奖大小顺序 广东11选5直播开奖结果查询 吉林快3双彩网 福利彩票3d
山西11选5最大遗漏 天津11选5走势图 贵州快3行态遗漏 海南彩票七星精彩论坛 百家乐赢家
pc蛋蛋大神吧 河北11选5玩法-上银狐网 四川快乐12论坛 真钱诈金花 玩游戏赚钱
重庆时时彩是合法的吗 辽宁11选5走势图查询 北京快乐8开奖和值 安徽快3专家推荐 彩票网址大全